Генетики впервые успешно справились с мутацией в геноме эмбриона человека

Генетики из США, Китая и Южной Кореи впервые успешно справились с мутацией в геноме человеческого эмбриона на ранней стадии развития. Результат работы ученых позволил полностью устранить генетическую "поломку", которая неизбежно привела бы к опасному заболеванию сердца новорожденного.

Как сообщает журнал Nature, специалистам удалось воздействовать на ген MYBPC3 в 11-й хромосоме, на которую приходится почти половина всех случаев наследственной гипертрофической кардиомиопатии. На данный момент это неизлечимое заболевание, вызывающее остановку сердца, встречается у 1 из 500 человек и проявляется только во взрослом возрасте.

С помощью системы редактирования генома ученым удалось получить 72,4 процента здоровых образцов из всех тестируемых.

"Мы получили большое количество здоровых эмбрионов, но пока их не 100 процентов. Полагаю, у нас есть возможность улучшить этот результат. Мы можем добиться эффективности в 90—100%", — сообщил один из генетиков.

Авторы нового исследования подчеркивают, что полученные результаты могут помочь справиться и с другими генетическими болезнями.