В Москве проходит конференция "Генная терапия: настоящее и будущее"

Сегодня в Москве специалисты по уникальным и самым современным методам медицины говорят о своих новых разработках. В столице проходит Всероссийская мультимедийная конференция, посвященная генной терапии. Эта технология позволяет помогать пациентам, которые еще недавно считались неизлечимыми. Например, с онкологическими, орфанными заболеваниями или нарушениями эндокринной системы.

Генная терапия, если говорить простым языком, позволяет усыплять "сломанный" ген в организме. И либо его менять, либо так и оставлять – в нерабочем состоянии.

"Действительно, можно говорить, что мы подошли и подходим к персонализированной медицине, потому что во многих случаях, особенно в случае с моногенными заболеваниями, бывает важно, какая именно мутация у пациента. Заболевание может быть одно и то же, клиника плюс-минус одна и та же. Но характер мутации может отличаться. И от этого будет зависеть, какой инструмент в генной терапии мы можем или не можем применить", – рассказала Мария Воронцова, член президиума Российской ассоциации содействия науки РФ, заместитель декана факультета фундаментальной медицины МГУ им. Ломоносова по науке.

"В начале мы должны четко понять, какой молекулярный дефект на уровне гена произошел в клетках этого пациента, и соответственно этой информации разрабатывается или лекарственный препарат или как в перспективе, я думаю, это будут даже просто генетические технологии. Тогда это будет уже полная персонализация: вот конкретный пациент, вот конкретная мутация и вот конкретный препарат, разработанный на основе генетических технологий", - объяснил Сергей Кунцев, доктор медицинских наук, академик РАН, директор ФГНУ "Медико-генетический научный центр имени академика Н.П. Бочкова".

Уже сейчас в нашей стране есть препараты генной терапии, которые проходят доклинические или клинические испытания.