В России нашли лекарство от смертельной детской болезни
Ученые из России разработали препарат для лечения редкой болезни, которой страдают дети и которая до настоящего времени считалась смертельной. Речь идет о лекарстве для лечения болезни Тея - Сакса, сообщают "Известия" со ссылкой на директора Научно-клинического центра прецизионной и регенеративной медицины Казанского федерального университета Альберта Ризванова.
Для лечения ранней детской амавротической идиотии - редкого генетического заболевания, при котором в организме ребенка перестает вырабатываться фермент гексозаминидаза А, что приводит к разрушению головного и спинного мозга, предлагается использовать измененные стволовые клетки, которые помогают организму вырабатывать необходимый фермент, чтобы препятствовать развитию болезни.
Отмечается, что основная проблема данной болезни заключается в том, что новорожденные в первые месяцы жизни развиваются нормально, только затем заболевание дает о себе знать. В возрасте 6 месяцев дети начинают терять навыки, у них возникает регресс в психическом и физическом развитии, они становятся слепыми и глухими, не могут самостоятельно глотать. Также у младенцев атрофируются мышцы и наступает паралич. Как показывает статистика, дети с Тея - Сакса редко доживают до 4 лет.
Лекарство, которое способно спасти детей с этой редкой болезнью, как заметили ученые, уже испытали на лабораторных животных и оно показало высокую эффективность и безопасность. Клинические исследования препарата начнутся в ближайшее время. Если они окажутся такими же успешными, то у России есть шансы стать единственной в мире страной, которая будет способна помочь родителям спасти детей с болезнью Тея - Сакса.
Исследователи уточнили, что целевой доставке лекарства способствует свойство стволовых клеток мигрировать в те участки организма, которые получают повреждения. На данный момент делать какие-либо прогнозы о том, насколько эффективным будет разработанное лекарство для детей и говорить о длительности его действия пока рано. Предполагается, что инъекцию препарата ребенку будет необходимо делать раз в три месяца.
"Это не первая попытка создать лекарство от болезни Тея - Сакса. В частности, ранее для этой цели проводили клинические исследования препарата Zavesca, которые не принесли положительного результата. Если новое лекарство покажет эффективность, то оно может стать единственным шансом для спасения таких больных", - уточнил изданию заместитель заведующего лабораторией анализа показателей здоровья населения и цифровизации здравоохранения Московского физико-технического института Станислав Отставнов.