Медики впервые смогли вылечить ребенка-"бабочку", изменив гены кожи

Врачи в Германии нашли и успешно испытали экспериментальное лечение, спасая жизнь сирийского мальчика, который страдал редким генетическим заболеванием – буллезным эпидермолизом. Медики заменили около 80% кожи мальчика на трансплантанты, созданные при помощи генной модификации стволовых клеток, сообщает CNN.

Буллезный эпидермолиз – заболевание, при котором кожа становится очень хрупкой и восприимчивой к инфекциям. В мире этой болезнью страдает около 500 тысяч человек. 40% из них не доживают до подросткового возраста.

Медики пытались лечить ребенка традиционно, однако впоследствии прибегли к помощи доктора Мишеля де Луки из Центра регенеративной медицины Университета Модены в Италии. Доктор Лука ранее проводил эксперименты, восстанавливая небольшие участки кожного покрова на несмертельных ранениях с помощью стволовых клеток. Ученый согласился на предложение, однако предупредил, что шанс на успех составляет 50%.

Для лечения медики вырастили листы кожи размером, равным половине размера поврежденных участков кожи мальчика. Доктор Лука провел подготовку и модернизацию стволовых клеток в своей лаборатории в Италии. В них был добавлен здоровый вариант гена, который имеет дефект у пациентов с буллезным эпидермолизом.

Готовые листы перевезли из Италии в Германию и сразу же пересадили на очищенные раны в ходе двух операций. Первая процедура прошла в октябре 2015 года, вторая – в ноябре. Выписан из больницы мальчик был в феврале 2016 года. Однако наблюдение за ним врачи ведут до сих пор. Дело в том, что успех лечения должен быть доказан, прежде чем применить его к другим пациентам.