Фонд "Семьи со СМА": двое детей скончались после лечения Zolgensma

Фонд "Семьи со СМА" рассказал о гибели двоих детей со спинальной мышечной атрофией (СМА), проходивших лечение препаратом Zolgensma. Об этом сообщает РИА Новости со ссылкой на заявление организации. 

Юные пациенты скончались в России и Казахстане. Проводится проверка. Предварительной причиной обеих смертей называют острую печеночную недостаточность, которая наступила через несколько недель после инфузионного введения Zolgensma.

"Насколько это связано с применением препарата, мне сложно сказать, это должно быть тщательно проверено и установлено", - сообщила глава фонда Ольга Германенко.

Ранее о смерти ребенка сообщило агентство Reuters со ссылкой на отчет производителя Zolgensma — швейцарскую компанию Novartis International AG (Novartis). В публикации сообщалось, что умерли двое пациентов в России и Казахстане. Причиной смерти стала острая печеночная недостаточность после 5-6 недель с начала применения препарата.

Стоимость одной дозы указанного препарата превышает 2 миллиона долларов. В РФ лекарство зарегистрировали в конце 2021 года. С недавнего времени Zolgensma стал единственным радикальным методом лечения. 

СМА представляет собой генетическую болезнь с симптомом в виде нарастающей мышечной слабости. Мышечная ткань больных теряет способность сокращаться, пациентам все труднее становится глотать и дышать. Окончательно победить болезнь пока не удается, – лишь купировать.