Ученые создали мини-систему редактирования генома

Ученые из США создали миниатюрную многофункциональную систему редактирования генома CasMINI, которая на половину меньше других вариантов CRISPR. Это, как отмечают специалисты, значительно облегчает ее доставку в клетку. Статью о разработке опубликовали в издании Molecular Cell.

Отмечается, что создание систем CRISPR/Cas позволило создавать новые способы лечения многих заболеваний. Но их разработке мешает размер системы CRISPR: она зачастую слишком велика для проникновения  в клетку. Тогда ученые из Стэнфордского университета сделали основой для мини-системы белок Cas12f (известный как Cas14): в сравнении с Cas9 или Cas12a он почти вполовину меньше - в нем от 400 до 700 аминокислот. При этом он развился у архей и не был приспособлен для работы в клетках млекопитающих.

Исследователи выделили 40 мутаций, с помощью которых можно было бы решить эту проблему, и, обратившись к белковой инженерии, создали класс вариантов Cas12f, которые могли активировать в клетках млекопитающих зеленый флуоресцентный белок и заставлять их "светиться". Кроме этого, ученые модифицировали РНК, которая направляет белок к нужной ДНК.

После специалисты успешно протестировали способность CasMINI изменять и регулировать действие генов, в том числе и тех, что связаны с ВИЧ-инфекцией и анемией, в клеточных культурах.

Исследователи подчеркивают, что размер получившейся молекулы CasMINI в 529 аминокислот делает возможным широкое применение в лечебных целях. В то же время испытать ее на живых организмах только предстоит.