Скворцова обсудила лечение больных со спинальной мышечной атрофией

Министр здравоохранения РФ Вероника Скворцова встретилась с представителями пациентских и благотворительных организаций по вопросу лечения больных, страдающих спинальной мышечной атрофией.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) является группой наследственных заболеваний, которые протекают с поражением или потерей двигательных нейронов спинного мозга. Для лечения СМА применяется дорогостоящий лекарственный препарат с международным непатентованным наименованием "Нусинерсен". Он зарегистрирован, разрешен к медицинскому применению, но не входит в перечень необходимых и важнейших лекарственных препаратов.

По данным Минздрава, в настоящее время проводится программа открытого доступа, по которой 42 ребенка со СМА 1 типа в возрасте до 2 лет (без дыхательных нарушений) получают препарат с целью продолжения изучения его эффективности и переносимости. На встрече Вероники Скворцовой с представителями благотворительных организаций было принято решение о создании рабочей группы и разработке дорожной карты для решения вопроса обеспечения инновационными методами лечения пациентов с СМА.