Генная терапия может вылечить или убить смертельно больного пациента

Генная терапия в перспективе может применяться для лечения не только редких наследственных заболеваний, но и более распространенных патологий, включая онкологические и сердечно-сосудистые. Однако разработка таких препаратов остается сложной из-за многофакторной природы большинства болезней. Об этом 9 августа "Известиям" сообщил доктор биологических наук, профессор кафедры генетики МГУ Михаил Скоблов.

По словам ученого, исследования в области генной терапии для лечения распространенных заболеваний ведутся уже несколько лет. Успешным примером стала CAR-T-клеточная терапия, показавшая высокую эффективность при некоторых онкологических заболеваниях крови.

"Многие наверняка слышали об успехах CAR-T-клеточной терапии для лечения ряда онкологических заболеваний крови, которая оказалась очень эффективной", – отметил Скоблов.

Однако большинство распространенных заболеваний имеют сложную природу: их развитие связано не с одной мутацией, а с сочетанием множества генетических особенностей, образа жизни и факторов окружающей среды. Поэтому создать универсальную генную терапию для них значительно сложнее.

Кроме того, несмотря на десятилетия исследований, одобренных препаратов пока немного из-за сложностей с эффективностью и возможными побочными эффектами. По словам Скоблова, некоторые испытуемые умирали из-за реакции иммунитета на терапию. На других лечение не могло подействовать вообще.

РЕН ТВ в мессенджере "МАКС" – главный по происшествиям